托吡酯（TPM）是年开始在国外使用?年在我国正式上市的一种新型广谱抗癫痫药物?西安交通大医院的黄绍平教授等进行了一项前瞻性观察研究，旨在了解TPM单药长疗程治疗婴幼儿癫痫的效果及安全性?
研究概述
研究对2岁以下各种发作类型的癫痫患儿共例进行长期开放性研究，予TPM片单药口服治疗：其中例按照0.5～1.0mg/（kg·d）起始，间隔1～2周增加剂量0.5～1.0mg/（kg·d）1次，直至目标剂量或最大耐受程度为止；14例发作频繁的患儿采用快速加量法，即住院密切观察下间隔2～3d增加TPM剂量[0.5～1.0mg/（kg·d）]1次?
随访1-7年，观察有效率?无发作率及用药剂量等，分析TPM单药治疗的疗效，终止TPM治疗的原因?添加或转换其他药物治疗，TPM长期治疗的不良反应?
主要研究结果
1.疗效
在例婴幼儿中，73例单药治疗有效，有效率为55.73%，其中64例无发作，无发作率48.85%?局限性发作33例中，17例有效，有效率51.52%，15例无发作，无发作率45.45%?全面性发作96例中，56例（58.33%）单药治疗有效，49例（51.05%）无发作，其中：
?阵挛发作25例有效，有效率86.21%；
?强直发作14例有效，有效率82.35%；
?全面性强直-阵挛发作21例有效，有效率87.50%；
?West综合征2例有效，有效率10.0%；
?肌阵挛发作3例有效，有效率为50.0%?
全面性发作与局限性发作有效率比较无差异（χ2=0.；P0.05），无发作率比较亦无差异（χ2=0.；P0.05）?用药后1?3?5?7a单药治疗总有效率（无发作率）依次为60.47%（51.94%）?59.60%（52.53%）?55.0%（47.50%）?68.42%（47.37%），全面性发作与局限性发作比较无差异见表1?
2.随访结果及剂量分析
第1次发作至开始用药时间为1.0d～1.5年，平均3个月?末次随访年龄1.5～9.0岁?最终51.15%患儿保留单药治疗，4.58%患儿已停药?
TPM有效剂量为2.85±1.31mg/（kg·d），无效剂量为4.27±2.08mg/（kg·d），无效剂量显著高于有效剂量（P0.01）?
3.不耐受分析
因不能耐受TPM不良反应停药和转换为其他抗癫痫药者14例（10.68%），原因依次为无汗及发热5例，易哭闹3例，食欲明显下降?体质量不增或降低?睡眠不安各2例?
讨论
治疗癫痫的最佳方案是单药治疗，单药治疗可避免抗癫痫药的相互影响，减少不良反应，依从性更好?早期研究发现TPM作为添加剂治疗顽固性癫痫有效率约50%；北美及欧洲多个中心研究显示，无论对局限性发作还是对全面性发作，TPM单药治疗均有效?
本研究针对例婴幼儿癫痫患者采用TPM单药治疗，随访1～7年，发现最终仍有51.15%保留单药治疗，4.58%已停药；用药后1?3?5?7a总有效率（无发作率）分别为60.47%（51.94%）?59.60%（52.53%）?55.0%（47.50%）?68.42%（47.37%）?最终单药治疗的有效率55.73%，无发作率48.85%?本研究TPM单药治疗总有效率及无发作率与文献报道一致?认为儿童癫痫TPM单药长疗程治疗的疗效较好?
本组TPM有效剂量为（2.85±1.31）mg/（kg·d），无效剂量为（4.27±2.08）mg/（kg·d），无效剂量显著高于有效剂量（P0.01）?提示对于各种类型的儿童癫痫，中等剂量的TPM单药长期治疗效果好，如果效果不佳，尝试增加剂量仍未见效果?
本研究发现患儿家属对TPM治疗依从性好，失访率9.92%，23.66%患儿虽控制不满意，添加其他抗癫痫药物后仍可坚持治疗?TPM单药治疗耐受性好，不良反应主要为无汗及发热，食欲明显下降，体质量不增，易哭闹，睡眠不安?
综上，采用首选TPM单独治疗婴幼儿癫痫，对局限性发作，强直发作，阵挛发作，发作分型不明确，并脑性瘫痪及（或）精神发育迟滞均疗效较好，且安全性较好?
参考文献：郭亚乐,黄绍平,杨琳,等.托吡酯治疗婴幼儿癫痫的长期随访[J].中华实用儿科临床杂志,(18):-.
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